Mỹ: “Bệnh hiếm gặp” nhưng số người bị bệnh ngày càng nhiều và trở thành thị trường tiềm năng cho ngành dược phẩm
Có tới 30 triệu người đang sống chung với 7.000 loại bệnh hiếm gặp ở Mỹ - thị trường dược phẩm được xem là tiên tiến và lớn nhất thế giới.
Không phải ngẫu nhiên mà người ta ví bệnh hiếm là một thị trường "màu mỡ" để các nhà thuốc tung hoành trong tương lai bởi dù tên là "hiếm", hiện nay số lượng người mắc thực tế không hề nhỏ.
Ông Li Linkang, giám đốc điều hành của Liên minh Trung Quốc về Bệnh hiếm cho biết, thực chất các bệnh hiếm gặp lại không hề "hiếm gặp" chút nào. Các chuyên gia của Tổ chức y tế thế giới WTO đã ước tính rằng Trung Quốc có tới 20 triệu bệnh nhân mắc bệnh hiếm, với khoảng 200.000 ca mắc mới mỗi năm.
Con số thực tế chắc hẳn sẽ còn cao hơn rất nhiều vì một số trường hợp sẽ bị chẩn đoán sai. Hầu hết các bác sĩ đều không có kinh nghiệm về các bệnh hiếm này nên sẽ phải mất từ 3-5 năm mới có thể đứa ra chẩn đoán chính xác. Tuy nhiên việc phát hiện ra bệnh ở giai đoạn này thì thường cũng đã khá muộn.
Cũng theo ông Li, tổ chức của ông đang tiến hành thu thập dữ liệu trên toàn quốc về bệnh hiếm để giúp chính phủ đưa ra các chính sách hợp lí hơn về giá thuốc, song song với điều đó là khuyến khích các công ty mạnh dạn đầu tư vào chương trình nghiên cứu để phát triển các loại thuốc mới.
Theo báo cáo của Trung tâm Thông tin về Bệnh di truyền và Bệnh hiếm trực thuộc Bộ Y tế và Dịch vụ Nhân sinh chỉ ra rằng, tại Mỹ - thị trường dược phẩm được xem là tiên tiến và lớn nhất trên thế giới, hiện có từ 25 triệu đến 30 triệu người đang mắc phải 7.000 loại bệnh hiếm. Trước đó, theo Đạo luật về thuốc "mồ côi" (thuốc chữa bệnh hiếm) ban hành năm 1983, thì bệnh phải có ít hơn 200.000 người mắc trong một quốc gia mới được coi là hiếm.
Hiện nay, thị trường thuốc trị bệnh hiếm của Mỹ có chi tiêu ước tính khoảng 43 tỷ USD, chỉ chiếm chưa đến 10% tổng chi tiêu thuốc của cả nước là 451 tỷ USD. Trong năm 2017, chính phủ Mỹ đã công nhận trên 80 bệnh hiếm và 429 loại thuốc "mồ côi" được phép lưu hành. Đến tháng 8 năm 2018, con số này đã lên tới 731 bệnh và 503 liệu pháp.
Thêm một bằng chứng để lý giải vì sao lại cho rằng bệnh hiếm là một thị trường "màu mỡ" để các nhà thuốc tung hoành: Dù số lượng bệnh nhân không quá nhiều, có thể nói là nhỏ nhất trong các loại bệnh, nhưng số tiền mỗi bệnh nhân chi trả cho thuốc "mồ côi" là rất lớn. Theo một báo cáo khác của IVQA vào năm 2017, chi phí trung bình hàng năm cho một liệu pháp chữa bệnh tại Mỹ lên tới 46.000 USD. Trong số đó, các loại thuốc điều trị ung thư chiếm phần lớn với chi phí cho mỗi bệnh nhân dao động từ 1.000 USD đến dưới 500.000 USD mỗi năm.
Nhưng có một điều lạ lùng là trong khi thị trường bệnh hiếm của Trung Quốc có khả năng đạt doanh thu lên tới 15,5 tỷ USD – cao gấp 36% so với thị trường Mỹ năm 2017, thì hiện tại chỉ có 3 trong số 43 loại thuốc "mồ côi" được Cục Quản lý và Dược phẩm Mỹ cấp phép từ năm 2013 đến 2017 được bày bán tại Trung Quốc.