Liệu pháp điều trị ung thư ‘thứ 5’ chính thức được áp dụng, Nhật Bản thành “ngọn cờ đầu”

Liệu pháp ung thư mới được nhắc đến chính là Telomelysin, thuốc sử dụng virus đã được chỉnh sửa gene để nhân lên chọn lọc trong tế bào ung thư thực quản và phá hủy khối u từ bên trong.

Theo thông tin từ ngày 21/8/2026, thuốc bắt đầu được phân phối thương mại sau khi được Bộ Y tế, Lao động và Phúc lợi Nhật Bản phê duyệt vào ngày 8/6/2026 và đưa vào danh mục bảo hiểm từ ngày 13/8/2026.

Đây được xem là thuốc virus tiêu u (oncolytic virus) đầu tiên trên thế giới được phê duyệt cho ung thư thực quản, mở ra một hướng điều trị “thứ năm” bên cạnh phẫu thuật, hóa trị, xạ trị và liệu pháp miễn dịch.

Cơ chế hoạt động của thuốc

Thuốc hoạt động theo cơ chế biến virus thành “đồng minh” tấn công khối u Telomelysin là một adenovirus type 5 đã được chỉnh sửa gene để chỉ nhân lên mạnh mẽ trong tế bào ung thư, trong khi hầu như không gây hại cho tế bào lành.

Khi được tiêm trực tiếp vào khối u qua nội soi, virus xâm nhập tế bào ung thư, nhân lên và làm vỡ tế bào từ bên trong, giải phóng thêm virus và kháng nguyên ung thư, qua đó kích hoạt cả phản ứng miễn dịch chống khối u.

Có thể hình dung đơn giản: thay vì coi virus luôn là “kẻ thù”, các nhà khoa học đã “huấn luyện” một chủng virus trở thành vũ khí đặc hiệu, chỉ tấn công tế bào ung thư và bỏ qua tế bào bình thường.

Ai được dùng, có chỉ định Telomelysin?

Thuốc hiện được phê duyệt cho nhóm bệnh nhân ung thư thực quản không phù hợp với phẫu thuật triệt căn và cũng không đủ điều kiện cho hóa–xạ trị tiêu chuẩn.

Đây là nhóm bệnh nhân thường lớn tuổi, có bệnh nền nặng, chức năng gan–thận–tim phổi suy giảm hoặc khối u ở vị trí khó can thiệp, nên trước đây gần như không còn lựa chọn điều trị mang tính kiểm soát tại chỗ.

Vì vậy, Telomelysin không nhằm thay thế các phác đồ chuẩn cho bệnh nhân có thể phẫu thuật hoặc hóa–xạ trị, mà là một lựa chọn bổ sung cho những trường hợp vốn rất ít cơ hội.

Kết quả thử nghiệm: 50% “sạch u tại chỗ” sau 18 tháng khi kết hợp xạ trị

Trong nghiên cứu lâm sàng giai đoạn II trên 36 bệnh nhân, Telomelysin được tiêm vào khối u kết hợp với xạ trị. Kết quả cho thấy:

Tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn tại chỗ (local complete response) đạt 50% ở thời điểm 18 tháng, nghĩa là ở nửa số bệnh nhân, khối u được điều trị không còn phát hiện thấy tế bào ung thư trên đánh giá hình ảnh và nội sinh thiết.

Các tác dụng phụ chủ yếu là sốt, đau tại chỗ tiêm, mệt mỏi; không ghi nhận các độc tính điển hình của hóa trị như rụng tóc hay suy tủy nặng.

Cần nhấn mạnh: “sạch u tại chỗ” không đồng nghĩa với “khỏi hoàn toàn ung thư”, vì bệnh vẫn có thể di căn xa hoặc tái phát ở vị trí khác.

Tuy nhiên, với nhóm bệnh nhân vốn gần như không có lựa chọn, việc đạt kiểm soát tại chỗ bền vững ở tỷ lệ cao như vậy được xem là tín hiệu rất đáng khích lệ.

Giá của Telomelysin như thế nào?

Giá niêm yết của Telomelysin là 3.102.489 yên/lọ; một liệu trình tiêu chuẩn gồm 3 lần tiêm, tương đương khoảng 9,31 triệu yên cho riêng tiền thuốc.

Tuy nhiên, thuốc đã được đưa vào danh mục giá bảo hiểm từ ngày 13/8/2026, nên số tiền bệnh nhân có bảo hiểm ở Nhật thực tế phải chi trả sẽ phụ thuộc vào loại bảo hiểm, mức đồng chi trả và các chế độ giới hạn chi phí y tế cao.

Để đảm bảo an toàn, Nhật Bản cũng ban hành hướng dẫn sử dụng tối ưu, trong đó chỉ những cơ sở đủ năng lực mới được phép sử dụng.

Đây là một tin vui cho khoa học và bệnh nhân vì ba ý nghĩa lớn:

- Mở ra một lớp thuốc mới: Đây là bằng chứng thực tế đầu tiên cho thấy virus tiêu u có thể trở thành thuốc được phê duyệt cho ung thư thực quản, chứ không chỉ dừng ở nghiên cứu thử nghiệm.

- Thêm lựa chọn cho nhóm bệnh nhân khó: Những người không thể phẫu thuật, không đủ sức chịu hóa–xạ trị nay có thêm một phương án kiểm soát tại chỗ với cơ chế hoàn toàn khác.

- Gợi ý hướng đi cho các ung thư khác: Thành công ở ung thư thực quản tạo tiền đề để nghiên cứu virus tiêu u cho các loại ung thư khó trị khác như ung thư tụy, gan, đường mật, đầu cổ,…

Sự kiện Nhật Bản chính thức đưa Telomelysin vào sử dụng vẫn là một cột mốc đáng ghi nhận của ngành ung thư.

* Bài viết: Tiến sĩ, bác sĩ Phạm Nguyên Quý, Khoa Ung thư nội, Bệnh viện Trung ương Kyoto Miniren