Thử nghiệm vaccine mRNA giúp thu nhỏ 70% khối u ung thư nguy hiểm nhất ở trẻ

Một nghiên cứu mới của Đại học Y và Khoa học Sức khỏe RCSI (Ireland) công bố bằng chứng tiền lâm sàng đầu tiên cho thấy vaccine mRNA có thể nhắm trúng và làm chậm sự phát triển của u nguyên bào thần kinh (neuroblastoma) - dạng ung thư ở trẻ em được xem là nguy hiểm nhất hiện nay.

Nhóm nghiên cứu do TS Olga Piskareva, giảng viên cao cấp tại Khoa Giải phẫu và Y học tái tạo của RCSI dẫn đầu, thử nghiệm một loại vaccine mRNA sử dụng các hạt mang peptide để đưa tín hiệu miễn dịch tới khối u.

Kết quả, loại vaccine này giúp hệ miễn dịch nhận diện và tấn công tế bào ung thư, từ đó làm chậm quá trình phát triển khối u từ 10-11 ngày và giảm khoảng 70% kích thước khối u trong các mô hình tiền lâm sàng.

U nguyên bào thần kinh là một trong những nguyên nhân hàng đầu gây tử vong do ung thư ở trẻ em, chiếm khoảng 15% số ca tử vong do ung thư nhi khoa. Riêng tại Ireland, mỗi năm ghi nhận khoảng 5-10 ca mắc mới, trong khi khoảng 80% bệnh nhân nguy cơ cao không đáp ứng đáng kể với các phương pháp điều trị hiện nay.

Theo TS Piskareva, công nghệ vaccine mRNA có thể được hình dung như các mảnh ghép LEGO. “Bằng cách kết hợp các ‘mảnh ghép’ khác nhau, chúng tôi có thể điều chỉnh vaccine với độ chính xác rất cao theo nhu cầu của từng bệnh nhân. Đây mới chỉ là bước khởi đầu, nhưng cột mốc đầu tiên đã đạt được".

Điểm mới của nghiên cứu nằm ở hệ thống vận chuyển thuốc. Thay vì sử dụng phương pháp truyền thống, nhóm nghiên cứu phát triển các hạt nano peptide tự lắp ráp - những cấu trúc siêu nhỏ có khả năng mang mRNA tới đúng vị trí cần tác động.

Các hạt nano này được thiết kế để nhắm vào Glypican-2 (GPC2) - loại protein xuất hiện với mật độ cao trên bề mặt tế bào u nguyên bào thần kinh. Khi đi vào cơ thể, mRNA sẽ hướng dẫn các tế bào miễn dịch học cách nhận diện GPC2 và tấn công tế bào ung thư, trong khi hạn chế ảnh hưởng tới mô khỏe mạnh xung quanh.

Do GPC2 cũng xuất hiện ở một số loại ung thư khác, các nhà khoa học cho rằng nền tảng này trong tương lai có thể được điều chỉnh để điều trị nhiều dạng khối u khác nhau.

Một điểm đáng chú ý khác là cấu trúc của vaccine có tính mô-đun cao: nếu khối u thay đổi hoặc cần chuyển sang mục tiêu điều trị khác, các nhà nghiên cứu có thể thay đổi thành phần tương đối linh hoạt thay vì phải phát triển lại toàn bộ công nghệ từ đầu.

Các nhà khoa học lưu ý rằng đây mới là nghiên cứu tiền lâm sàng, tức mới được thử nghiệm trên mô hình nghiên cứu chứ chưa chứng minh hiệu quả trên người. Tuy nhiên, kết quả ban đầu mở ra triển vọng phát triển các liệu pháp miễn dịch mới cho nhóm bệnh nhân u nguyên bào thần kinh – đặc biệt là những trường hợp tái phát hoặc kháng điều trị.

Nghiên cứu được thực hiện cùng Trường Dược – Đại học Queen’s Belfast và nhận tài trợ từ Hội đồng Nghiên cứu Ireland (IRC), Cơ quan Giáo dục Đại học Ireland (HEA), Hội đồng Nghiên cứu Y tế Ireland (HRB) cùng Quỹ nghiên cứu ung thư u nguyên bào thần kinh Conor Foley.