Mỹ phê duyệt thuốc điều trị ung thư tuyến tụy di căn

(Ảnh minh họa: AI)

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) ngày 26/8 đã phê duyệt Rasonque, với hoạt chất daraxonrasib, để điều trị một số bệnh nhân trưởng thành mắc ung thư biểu mô tuyến tụy di căn. Đây là liệu pháp nhắm trúng đích đầu tiên thuộc nhóm ức chế protein RAS được phê duyệt cho dạng ung thư này, mở thêm lựa chọn điều trị đối với một bệnh có tiên lượng đặc biệt xấu.

Rasonque do Công ty Revolution Medicines phát triển, được bào chế dưới dạng viên uống một lần mỗi ngày. Thuốc được chỉ định cho người trưởng thành mắc ung thư biểu mô tuyến tụy đã di căn, từng được điều trị bằng ít nhất một liệu pháp toàn thân trước đó hoặc không phù hợp với phác đồ điều trị toàn thân phối hợp nhiều thuốc. Theo FDA, daraxonrasib có khả năng tác động vào nhiều dạng của protein RAS - một yếu tố quan trọng thúc đẩy sự phát triển của khối u ở phần lớn bệnh nhân ung thư biểu mô tuyến tụy. Protein này tham gia vào các đường truyền tín hiệu kiểm soát sự tăng trưởng và sống còn của tế bào. Khi hoạt động bất thường, RAS có thể góp phần thúc đẩy tế bào ung thư phát triển không kiểm soát.

Việc phát triển thuốc nhắm vào RAS từ lâu là một trong những mục tiêu quan trọng của nghiên cứu ung thư, do protein này có vai trò nổi bật trong nhiều loại khối u nhưng từng được đánh giá là khó tác động bằng thuốc. Quyết định của FDA dựa trên kết quả một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên, nhãn mở, đa trung tâm với 500 bệnh nhân trưởng thành mắc ung thư biểu mô tuyến tụy di căn đã được điều trị trước đó.

Kết quả cho thấy thời gian sống thêm toàn bộ trung vị ở nhóm dùng Rasonque đạt 13,2 tháng, so với 6,7 tháng ở nhóm được điều trị bằng hóa trị tiêu chuẩn. Điều này đồng nghĩa một nửa số bệnh nhân trong nhóm dùng thuốc sống ít nhất 13,2 tháng kể từ thời điểm được đánh giá trong nghiên cứu, gần gấp đôi mức ghi nhận ở nhóm hóa trị.

Ông Angelo de Claro, Giám đốc Trung tâm Xuất sắc về Ung thư của FDA, nhận định kết quả của thuốc là đáng chú ý trong một lĩnh vực vẫn còn nhu cầu điều trị rất lớn chưa được đáp ứng. FDA cho biết quá trình phê duyệt Rasonque được hoàn tất sớm hơn 6,5 tháng so với thời hạn xem xét hồ sơ theo quy định. Trước đó, thuốc đã được cấp quy chế "Liệu pháp đột phá" và "Thuốc điều trị bệnh hiếm", đồng thời được đưa vào diện "Thẩm định ưu tiên". Hồ sơ cũng được xem xét trong chương trình thí điểm Phiếu ưu tiên quốc gia của Ủy viên FDA, nhằm thúc đẩy đánh giá những liệu pháp được cho là đáp ứng các ưu tiên y tế công cộng.

Hồi tháng 5, FDA đã cho phép nhà phát triển triển khai chương trình mở rộng tiếp cận đối với daraxonrasib, tạo điều kiện để một số bệnh nhân đủ điều kiện có thể sử dụng thuốc thử nghiệm trước khi thuốc chính thức được phê duyệt.

Quyền Ủy viên FDA Kyle Diamantas cho rằng quyết định mới mang lại thêm một lựa chọn quan trọng cho những bệnh nhân phải đối mặt với một loại ung thư vốn đặc biệt khó điều trị. Theo ông, việc rút ngắn thời gian xem xét nhưng vẫn bảo đảm đánh giá đầy đủ là một phần trong nỗ lực đưa các liệu pháp mới tới bệnh nhân mắc bệnh nghiêm trọng sớm hơn.

Ung thư biểu mô tuyến tụy là dạng phổ biến nhất của ung thư tuyến tụy, hình thành từ các tế bào lót các ống dẫn trong tuyến tụy. Theo Viện Ung thư Quốc gia Mỹ, khoảng 90-95% trong số khoảng 67.000 trường hợp ung thư tuyến tụy mới được chẩn đoán mỗi năm tại Mỹ thuộc dạng này.

Mặc dù ung thư tuyến tụy chỉ chiếm khoảng 3,2% tổng số ca ung thư được chẩn đoán tại Mỹ, căn bệnh này lại gây tỷ lệ tử vong cao không tương xứng. Nguyên nhân chủ yếu là bệnh thường được phát hiện ở giai đoạn muộn, diễn tiến nhanh và trong nhiều năm có ít lựa chọn điều trị hiệu quả.

Ở giai đoạn di căn, tế bào ung thư đã lan từ tuyến tụy tới những cơ quan khác, khiến khả năng điều trị triệt để giảm đáng kể. Các phác đồ hiện nay chủ yếu dựa vào hóa trị toàn thân, trong khi một số liệu pháp nhắm trúng đích hoặc miễn dịch chỉ phù hợp với những nhóm bệnh nhân có đặc điểm phân tử nhất định.

FDA nhấn mạnh Rasonque không phải thuốc chữa khỏi ung thư tuyến tụy. Ý nghĩa chính của quyết định phê duyệt nằm ở việc bổ sung một lựa chọn mới có khả năng kéo dài thời gian sống đối với nhóm bệnh nhân đã điều trị trước đó hoặc không thể sử dụng các phác đồ phối hợp nhiều thuốc. Các tác dụng không mong muốn thường gặp của Rasonque gồm phát ban, tiêu chảy, viêm niêm mạc miệng, buồn nôn, mệt mỏi, nôn, đau bụng, phù, giảm cảm giác thèm ăn và xuất huyết...

Việc Rasonque được chấp thuận cũng đánh dấu thêm một bước tiến trong xu hướng điều trị ung thư dựa trên đặc điểm phân tử của khối u. Thay vì chỉ phân loại bệnh theo cơ quan phát sinh, các liệu pháp thế hệ mới ngày càng tập trung vào những protein hoặc tín hiệu sinh học cụ thể thúc đẩy sự phát triển của tế bào ung thư.

Theo FDA, Revolution Medicines sẽ tiếp tục thực hiện các nghĩa vụ theo dõi sau khi thuốc được đưa vào sử dụng, nhằm bổ sung dữ liệu về độ an toàn và hiệu quả trong điều kiện điều trị thực tế. Việc thuốc mang lại lợi ích lâu dài tới đâu cho người bệnh sẽ tiếp tục được đánh giá trong quá trình sử dụng rộng rãi.